Исследователи из Калифорнийского университета применили технологию редактирования генома CRISPR-Cas9 в ходе эксперимента на мышах с синдромом Мартина-Белл (синдромом ломкой Х-хромосомы). Для данного синдрома характерны признаки аутизма. После этого у грызунов стало реже наблюдаться повторяющееся поведение, которое является одним из симптомов аутизма, сообщает UPI.com.
Ученые использовали новый метод CRISPR-Gold для редактирования гена, кодирующего метаботропный рецептор глутамата 5 (mGluR5). Известно, что при синдроме Мартина-Белл уровень mGluR5 повышен. Технология CRISPR-Gold позволила ввести белок Cas9, разрезающий ДНК, прямо в мозг. Там Cas9 выполнял свою функцию. До этого для доставки использовались вирусы, и контролировать Cas9 было сложно. В результате повышался риск случайного редактирования других генов.
Специалисты вводили Cas9 в полосатое тело мышей (структуру, участвующую в формировании привычек). В итоге было отредактировано примерно 50% генов, кодирующих mGluR5. Благодаря этому навязчивое рытье у грызунов стало проявляться на 30% реже, а навязчивые прыжки фиксировались на 70% реже. Исследователи надеются, что в будущем с помощью нового метода можно будет вылечить шизофрению, эпилепсию и другие заболевания.
